Ribozimas, ¿una nueva estrategia terapéutica?

Resumen

Las ribozimas son moléculas de RNA con actividad catalítica, capaces de catalizar reacciones químicas en el interior celular. En su contexto natural la gran mayoría de las ribozimas descritas llevan a cabo el procesamiento de otras moléculas de RNA. A diferencia de las ribonucleasas proteicas, las ribozimas presentan una gran especificidad de substrato, esta es la característica en la que se fundamenta la idea de que las ribozimas puedan ser utilizadas como supresores génicos específicos y servir de base para el desarrollo de nuevos agentes terapéuticos. La necesidad de disponer de nuevas estrategias terapéuticas se hace más evidente cuando surgen enfermedades contra las cuales los fármacos y terapias empleados no son eficientes. La repercusión social de determinadas enfermedades de difícil o escasa probabilidad de curación (SIDA, Cáncer, etc.), ha agudizado la necesidad de buscar tratamientos alternativos. La actuación directa sobre la información genética responsable de la dolencia, es una de las aproximaciones experimentales en desarrollo. En este sentido, la utilización de ácidos nucleicos como agentes supresores constituye, desde hace algunos años, una línea de investigación importante. Como resultado están surgiendo un conjunto de nuevas tecnologías en tomo a conceptos tales como oligonucleótidos antisense, ribozimas y triples hélices. Las ribozimas actuarían bloqueando la transmisión de información genética a nivel del RNA mediante la destrucción de genomas RNA (virus RNA) o de mRNAs. El diseño y la aplicación efectiva de ribozimas con nuevas especificidades requiere un profundo conocimiento acerca de estas moléculas así como de sus mecanismos de reconocimiento e interacción con los RNAs substrato. En este trabajo se describen los RNAs catalíticos mejor caracterizados, así como las diferentes estrategias desarrolladas hasta el momento para la utilización de las ribozimas como inactivadores génicos.