Medicamentos órfãos em Portugal no contexto internacional (séculos XX-XXI)

João Rui Pita; Ana Leonor Pereira

doi:10.30827/dynamis.v42i2.27717

Authors

João Rui Pita Universidade de Coimbra, Faculdade de Farmácia e Centro de Estudos Interdisciplinares do Século XX
Ana Leonor Pereira Universidade de Coimbra, Faculdade de Letras e Centro de Estudos Interdisciplinares do Século XX

DOI:

https://doi.org/10.30827/dynamis.v42i2.27717

Keywords:

orphan drugs, rare disease, Portugal, medical history, history of pharmacy

Abstract

Scientific, clinical, and public awareness of the existence of rare diseases has increased over recent years. “Orphan drugs” are those that are suitable for the treatment of rare diseases. Rare diseases have a low demographic incidence in comparison to other diseases. For this reason and due to the marketing conditions, pharmaceutical industries do not invest heavily in orphan drugs because they would not have the opportunity to recover the capital invested in research and development. This study presents a history of orphan drugs in Portugal based on national legislation and regulations within the framework of European law and directives, describing the part played by pharmaceutical industries in Portugal, regulation and supervision by INFARMED, access of patients to orphan drugs, and the pivotal role of patient organizations.

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