Medicamentos órfãos em Portugal no contexto internacional (séculos XX-XXI)

João Rui Pita; Ana Leonor Pereira

doi:10.30827/dynamis.v42i2.27717

Autores/as

João Rui Pita Universidade de Coimbra, Faculdade de Farmácia e Centro de Estudos Interdisciplinares do Século XX
Ana Leonor Pereira Universidade de Coimbra, Faculdade de Letras e Centro de Estudos Interdisciplinares do Século XX

DOI:

https://doi.org/10.30827/dynamis.v42i2.27717

Palabras clave:

medicamentos órfãos, doenças raras, Portugal, história da medicina, história da farmácia.

Resumen

A consciência científica, clínica e pública da existência das doenças raras tem aumentado nos últimos anos. Os medicamentos denominados de “medicamentos órfãos” são aqueles que são apropriados para o tratamento de doenças raras. As doenças raras, comparadas com outras doenças, apresentam uma baixa incidência demográfica. Por esta razão, e em virtude das condições vigentes de comercialização, as indústrias farmacêuticas não apostam fortemente nos medicamentos órfãos. Os produtores não teriam oportunidade de recuperar o capital investido na investigação e desenvolvimento do medicamento. Neste estudo os autores fazem um historial dos medicamentos órfãos em Portugal tendo como fontes a legislação e regulamentação portuguesas no quadro da legislação e diretivas europeias, o papel das indústrias farmacêuticas em Portugal, a regulamentação e fiscalização realizada pelo INFARMED, IP, bem como o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos e o papel fulcral das associações de doentes.

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Citas

Barbosa, Rogério Lima, and Silvia Portugal. “O Associativismo faz bem à saúde? O caso das doenças raras.” Ciência & Saúde Coletiva 23, no. 2 (2018): 417-30.

Batel Marques, Francisco, and Joaquim Marques, coords. Livro Branco das doenças raras e dos medicamentos órfãos em Portugal. Lisboa: P-Bio - Associação Portuguesa de Bioindústrias, 2019.

Bel Prieto, Elvira, and Francesc Bonet Clol. “Las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, su reconocimiento y protagonismo a lo largo del siglo XX.” Debater a Europa, 14 (2016): 189-221.

Bell, Victoria, João Rui Pita and Ana Leonor Pereira. “Regulação, circulação e distribuição da penicilina em Portugal (anos 40 e 50 do século XX).” Dynamis. Acta Hispanica ad Medicinae Scientiarumque Historiam Illustrandam 37, no. 1 (2017): 159-86.

Duarte-Ramos, Filipa. “A epidemiologia como base de classificação de doença rara. A investigação e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.” In Livro Branco das doenças raras e dos medicamentos órfãos em Portugal, coordinated by Francisco Batel Marques and Joaquim Marques, 11-32. Lisboa: P-Bio - Associação Portuguesa de Bioindústrias, 2019.

Franco, Pedro. “Orphan drugs: the regulatory environment.” Drug Discovery Today 18, no. 3-4 (2013): 163-72.

Garión Parra, Javier. “Medicamentos huérfanos: regulación y controvérsias.” Boletín de información Farmacoterapéutica de Navarra 23, no. 1 (2015): 1-13.

Gonçalves, Anabela da Conceição Carvalho. “Utilização de medicamentos órfãos em Portugal.” Master diss., Universidade de Coimbra, 2009.

Haffner, M. E. “History of orphan drug regulation-United States and beyond.” Clinical Pharmacology & Therapeutics 100, no. 4 (2016): 342-43.

Hutchings, A., Carina Schey, Ricxhard Dutton, Felix Achana and Karolina Antonov. “Estimating the budget impact of orphan drugs in Sweden and France 2013–2020.” Orphanet Journal of Rare Diseases 9, no. 22 (2014).

Mestre-Ferrandiz, Jorge, Christina Palaska, Tom Kelly, Adam Hutchings and Adam Parnaby. “An analysis of orphan medicine expenditure in Europe: is it sustainable?” Orphanet Journal of Rare Diseases 14 (2019): 141-49.

Mikami, Koichi. “Orphans in the market: the history of orphan drug policy.” Social History of Medicine 32, no. 3 (2019): 609-30.

Moreira, Flávia Patrícia Ribeiro. “Orphan Drugs - A Regulatory, Ethical and Pharmacoeconomic Framework.” Master diss., Universidade do Porto, 2018.

Morertto, Lauro, Anselmo Gomes de Oliveira, and José António de Oliveira Batistuzzo. “Medicamentos órfãos. Prospecção, desenvolvimento tecnológico e disponibilidade.” UPPharma 42, no. 178 (2019): 8-10.

Nabarette, Hervé, Juliette Peterka, J. Andoni Urtizberea and Tuy Nga Brignol. “Médicaments orphelins: um nouveau concept à l’épreuve du temps,” Les cahiers de myologie 17 (2018): 5-10.

Novas, Carlos. “Orphan Drugs, Patient Activism and Contemporary Healthcare.” Quaderni, 68 (2008-2009): 13-23.

Pirett, Christiane Nery Silva, and Cintia Rodrigues de Oliveira Medeiros. “Doenças raras, medicamentos órfãos: reflexões sobre o dark side das organizações da indústria Farmacêutica.” Revista Brasileira de Estudos Organizacionais. 4, no. 2 (2017): 437-60.

Pita, João Rui, and Ana Leonor Pereira. “A Europa científica e a farmácia portuguesa na época contemporânea.” Estudos do Século XX, no. 2 (2002): 231-65.

Pita, João Rui. “Ciências médico-farmacêuticas e normalização social.” In Portugal/ Brasil. Uma visão interdisciplinar do Século XX, coord. by María Manuela Tavares Ribeiro, 405-36. Coimbra: Quarteto, 2003.

Pita, João Rui. História da Farmácia. 3rd ed. Coimbra: MinervaCoimbra, 2007.

Ribeiro, C.A. Fontes. “A investigação e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.” In. In Livro Branco das doenças raras e dos medicamentos órfãos em Portugal, coordinated by Francisco Batel Marques and Joaquim Marques, 178-212. Lisboa: P-Bio - Associação Portuguesa de Bioindústrias, 2019.

Rodriguez-Monguio, R., T. Spargo and E. Seoane-Vazquez. “Ethical imperatives of timely access to orphan drugs: is possible to reconcile economic incentives and patients’ health needs?” Orphanet Journal Rare Disease 12, no. 1 (2017): 1-8.

Sepodes, B., and H. Mota-Filipe. “Doenças raras e medicamentos órfãos.” Acta Farmacêutica Portuguesa 2, no. 1 (2013): 59-62.

Schey, C., T. Milanova and A. Hutchings. “Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: 2010-2020.” Orphanet Journal of Rare Diseases 6, no. 62 (2011).

Sousa, Inês Filipa Rocha Simões de. “Impacto Orçamental de Medicamentos órfãos em Portugal.” Master diss., Universidade de Coimbra, 2016.

Sousa, Micaela Figueira de, João Rui Pita e Ana Leonor Pereira. “Farmácia e medicamentos em Portugal em meados do século XX. O papel da Comissão Reguladora dos Produtos Químicos e Farmacêuticos (1940).” CEM. Cultura, Espaço & Memória 5 (2014): 11-26.