Anticuerpos terapéuticos empleados contra la hemofilia: una revisión actualizada
DOI:
https://doi.org/10.30827/ars.v67i2.35472Palabras clave:
Hemofilia, anticuerpos terapéuticos, emicizumab, concizumab, marstacimab, inhibidoresResumen
Introducción: La hemofilia A y B son trastornos hemorrágicos hereditarios causados por deficiencias en los factores VIII y IX de la coagulación. El desarrollo de anticuerpos terapéuticos ha representado una alternativa innovadora frente a la terapia de reemplazo tradicional, especialmente en pacientes con inhibidores.
Metodología: Se realizó una revisión narrativa mediante búsquedas en las bases de datos PubMed y Google Scholar.
Resultados: Se identificaron tres anticuerpos terapéuticos principales: emicizumab, concizumab y marstacimab. Emicizumab, un anticuerpo biespecífico, sustituye funcionalmente la función del Factor VIII (FVIII) al unir al Factor IX activado (FIXa) y al Factor X (FX), permitiendo la activación de la cascada de coagulación, y presenta una reducción de sangrados de hasta 99 %. Concizumab y marstacimab, por otro lado, inhiben el TFPI para mejorar la generación de trombina y la formación del coágulo, y muestran reducciones de sangrado cercanas al 90 %.
Conclusión: Los ensayos clínicos han demostrado que estas terapias reducen significativamente la tasa de sangrado anualizada en comparación con el tratamiento estándar. Sin embargo, persisten desafíos e incertidumbres en términos de seguridad, costo-efectividad y acceso global.
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Citas
Martínez-Sánchez LM, Álvarez-Hernández LF, Ruiz-Mejía C, Jaramillo-Jaramillo LI, Builes-Restrepo LN, Villegas-Álzate JD. Hemofilia: abordaje diagnóstico y terapéutico. Rev Fac Nac Salud Pública. 2018;36(2):85–93. doi: 10.17533/udea.rfnsp.v36n2a11. DOI: https://doi.org/10.17533/udea.rfnsp.v36n2a11
López-Arroyo JL, Pérez-Zúñiga JM, Merino-Pasaye LE, et al. Consenso de hemofilia en México. In: Ga-ceta medica de Mexico. 2021;157(Suppl 1):S1–35. doi: 10.24875/GMM.M21000463. DOI: https://doi.org/10.24875/GMM.M21000463
Hakimi Z, Ghelani R, Bystrická L, et al. Patient Experience of Living With Hemophilia A: A Conceptual Model of Humanistic and Symptomatic Experience in Adolescents, Adults, and Children. J Heal Econ Outcomes Res. 2024;11(2):95. doi: 10.36469/001c.123374. DOI: https://doi.org/10.36469/001c.123374
World Federation of Hemophilia. Hemophilia. [monografía en Internet]. eLearning Platform; 2022 [cita-do el 3 de febrero del 2025]. Disponible en: https://elearning.wfh.org/elearning-centres/hemophilia/
Rodriguez-Merchan EC, Valentino LA. Emicizumab: Review of the literature and critical appraisal. Haemophilia. 2019;25(1):11–20. doi: 10.1111/hae.13641. DOI: https://doi.org/10.1111/hae.13641
Day JR, Takemoto C, Sharathkumar A, et al. Associated comorbidities, healthcare utilization & mortality in hospitalized patients with haemophilia in the United States: Contemporary nationally representative estimates. Haemophilia. 2022;28(4):532. doi: 10.1111/hae.14557. DOI: https://doi.org/10.1111/hae.14557
Pfizer. Hemophilia Overview: Types, Causes, Symptoms, and Treatment [monografía en Internet]; 2025 [citado el 2 de febrero del 2025]. Disponible en: https://www.pfizer.com/disease-and-conditions/hemophilia
Nogami K, Shima M. New therapies using nonfactor products for patients with hemophilia and inhibi-tors. Blood. 2019;133(5):399–406. doi: 10.1182/blood-2018-07-820712. DOI: https://doi.org/10.1182/blood-2018-07-820712
Rodriguez-Merchan C, Soroka AB, Feoktistova SG, Mityaeva ON, Volchkov PY. Gene Therapy Approa-ches for the Treatment of Hemophilia B. Int J Mol Sci. 2023;24(13):10766. doi: 10.3390/ijms241310766. DOI: https://doi.org/10.3390/ijms241310766
Rodriguez-Merchan EC. The cost of hemophilia treatment: the importance of minimizing it without detriment to its quality. Expert Rev Hematol. 2020;13(3):269–74. doi: 10.1080/17474086.2020.1716726. DOI: https://doi.org/10.1080/17474086.2020.1716726
Weyand AC, Pipe SW. New therapies for hemophilia. Blood. Content Repository. 2019;133(5):389–98. doi: 10.1182/blood-2018-08-872291. DOI: https://doi.org/10.1182/blood-2018-08-872291
Castaman G, Matino D. Hemophilia A and B: molecular and clinical similarities and differences. [mono-grafía en Internet]; 2019. [citado el 2 de febrero del 2025]. Disponible: www.haematologica.org/content/104/9/1702. DOI: https://doi.org/10.3324/haematol.2019.221093
Sampei Z, Igawa T, Soeda T, et al. Identification and Multidimensional Optimization of an Asymmetric Bispecific IgG Antibody Mimicking the Function of Factor VIII Cofactor Activity. PLoS One. 2013;8(2):e57479. doi: 10.1371/journal.pone.0057479. DOI: https://doi.org/10.1371/journal.pone.0057479
Malone S, Yegappan R, Kijas AW, et al. The Potential of Sugarcane Waste-Derived Cellulose Fibres as Haemostatic Agents. Polymers (Basel). 2024;16(12):1654. doi: 10.3390/polym16121654. DOI: https://doi.org/10.3390/polym16121654
Mast AE, Ruf W. Regulation of coagulation by tissue factor pathway inhibitor: Implications for hemophilia therapy. J Thromb Haemost. 2022;20(6):1290–300. https://doi.org/10.1111/jth.15697. DOI: https://doi.org/10.1111/jth.15697
Drugs.com. Hemlibra (emicizumab-kxwh) FDA Approval History [monografía en Internet]; 2024 [citado el 6 de noviembre del 2024]. Disponible en: https://www.drugs.com/history/hemlibra.html.
Trinchero A, Sholzberg M, Matino D. The Evolution of Hemophilia Care: Clinical and Laboratory Advan-ces, Opportunities, and Challenges. Hamostaseologie. 2020;40(3):311–21. doi: 10.1055/a-1175-6530. DOI: https://doi.org/10.1055/a-1175-6530
Scott LJ, Kim ES. Emicizumab-kxwh: First Global Approval. Drugs. 2018;78(2):269–74. doi: 10.1007/s40265-018-0861-2. DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-018-0861-2
FDA. Hemlibra® (emicizumab-kxwh) Prescribing Information. [monografía en Internet]; 2025 [citado el 26 de diciembre del 2025]. Disponible en: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/761083s020lbl.pdf.
Mazurkiewicz Ł, Czernikiewicz K, Rupa-Matysek J, Gil L. Emicizumab: a novel drug in hemophilia A prop-hylaxis – a narrative review. Expert Rev Hematol. 2022;15(10):933–42. doi: 10.1080/17474086.2022.2131526. DOI: https://doi.org/10.1080/17474086.2022.2131526
Monroy Cruz B, ramirez Gamez J. EE222 Cost Minimization Analysis of Damoctocog Alfa Pegol in the Treatment of Severe Hemophilia A Patients in Mexico. Value Heal. 2023;26(12):S93–4. Disponible en: https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(23)03620-3/pdf. DOI: https://doi.org/10.1016/j.jval.2023.09.490
Potnis KC, Viswanathan G, Bona RD, et al. Cost-effectiveness of prophylactic emicizumab versus prop-hylactic recombinant factor VIII in patients with moderate or mild hemophilia A without inhibitors in the United States. Am J Hematol. 2023;98(9):E247–50. doi: 10.1002/ajh.27014. DOI: https://doi.org/10.1002/ajh.27014
Linari S, Castaman G. Concomitant use of RFVIIA and emicizumab in people with hemophilia a with inhi-bitors: Current perspectives and emerging clinical evidence. Ther Clin Risk Manag. 2020;16:461–9. doi: 10.2147/TCRM.S205310. DOI: https://doi.org/10.2147/TCRM.S205310
Carcao M, Mancuso ME, Young G, Jiménez-Yuste V. Key questions in the new hemophilia era: update on concomitant use of FVIII and emicizumab in hemophilia A patients with inhibitors. Expert Rev Hema-tol. 2021;14(2):143–8. doi: 10.1080/17474086.2021.1875817. DOI: https://doi.org/10.1080/17474086.2021.1875817
Seth T, John MJ, Chakrabarti P, et al. Cost-effectiveness analysis of emicizumab prophylaxis in patients with haemophilia A in India. Haemophilia. 2024;30(2):426–36. doi: 10.1111/hae.14921. DOI: https://doi.org/10.1111/hae.14921
Mahlangu J, Iorio A, Kenet G. Emicizumab state-of-the-art update. Haemophilia. 2022;28(S4):103–10. doi: 10.1111/hae.14524. DOI: https://doi.org/10.1111/hae.14524
Keam SJ. Concizumab: First Approval. Drugs. 2023;83(11):1053–9. doi: 10.1007/s40265-023-01912-6. DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-023-01912-6
Novonordisk-us.com. La FDA aprueba la inyección de Alhemo® como tratamiento profiláctico una vez al día para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en adultos y niños de 12 años o más con hemofilia A o B con inhibidoresde la noticia [monografía en nternet]; 2024 [citado el 11 de ferbero del 2025]. Disponible en: https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084.
Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. N Engl J Med. 2023;389(9):783–94. doi: 10.1056/NEJMoa2216455. DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2216455
NovoNordisk. FDA approves Alhemo® injection as once-daily prophylactic treatment to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes for adults and children 12 years of age and older with he-mophilia A or B with inhibitors [monografía en Internet]; 2024 [citado el 3 de marzo del 2025]. Disponible en: https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084.
Rasmussen NK, Berg B, Christiansen ASL, et al. The Concizumab Pen-Injector is Easy to Use and Prefe-rred by Hemophilia Patients and Caregivers: A Usability Study Assessing Pen-Injector Handling and Pre-ference. Patient Prefer Adherence. 2024;18:1713–27. doi: 10.2147/PPA.S470091. DOI: https://doi.org/10.2147/PPA.S470091
Lamb YN. Marstacimab: First Approval. Drugs. 2024. 85(2):263–9. doi: 10.1007/s40265-024-02130-4. DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-024-02130-4
World Federation of Hemophilia. WFH and NBDF statement on severe adverse event with marstacimab rebalancing agent for hemophilia [monografía en Internet]; 2025 [citado el 27 de diciembre del 2025]. Disponible en: https://wfh.org/article/wfh-and-nbdf-statement-on-severe-adverse-event-with-marstacimab-rebalancing-agent-for-hemophilia/?
Pfizer Medical Information - US. HYMPAVZI (marstacimab-hncq) Adverse Reactions [monografía en Internet]; 2024 [citado el 3 de marzo del 2025]. Disponible en: https://www.pfizermedicalinformation.com/hympavzi/adverse-reactions.
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